??????Synthego???и?????Kevin Holden

CRISPR??????????????????5??????????????????????????????DNA????????CRISPR?????????о??????????????????ù??????????????????????????“??RNA”??????λ??????г??????ε????????

???????????????????Yole???·?????????????????????????????CRISPR?г?????-2018?桷???棬2017??CRISPR?г?????5.46???????????2023????????50????????????????????44%?????????￡?Yole???＼??&?????????????г???????汨???????Asma Siari?????????????????????????Synthego???????и?????Kevin Holden??Synthego?????????????????????й????????????????????“??????”???????????????????RNA????????????????????????е?DNA????????????????Synthego???????RNA???????????80%?????????????????????

2017~2023??CRISPR????????г????

?????????????????????????????CRISPR?г?????-2018?桷

Asma Siari????????AS?????????????????Synthego???????????????????????????

Kevin Holden????????KH????Synthego?????λ??????????????????鶴??????????λ?SpaceX??????????????????????????????????鶴???????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????CRISPR?????鶴?????????????????????????????????????Щ??????????????????????л???CRISPR???????????

AS??Synthego???????????????RNA??????????CRISPR???????????????????λ?????????????????????????????????ι???????????м????????????Щ?????

KH?????????????“??????”????Ч??????????????????RNA????????????CRISPR?????鶴????????????????????μ????????????????????????????????????о???research-use-only, RUO????100????????????????RNA??single-guide RNA, sgRNA????????Jennifer Doudna??George Church?????????????????????????????CRISPR?????鶴???б?Cas9??????????RNA??????????????????????????????????sgRNA???????ú???????????????????????????????????????????????????????????????????????????????

?????RNA??????????Щ???????????????￡?????????????????й?????????????????????????????????????????????????????????????????????????????δ???sgRNA ????cGMP???????????????淶??????????????????????????????????????????????????????????????????

????????????????????????????28???????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????ж???????????????????????????????“????”????????????????????????????????????????????????????????????sgRNA????????????????????????????????????

AS???????????????NGS????????????????????????????????????????????????????CRISPR?????????????????????????????ICE????????CRISPR?????????????

KH?????????????????????????????????????????????о????CRISPR???????Inference of CRISPR Editing, ICE??????????????????????????????????????????????700????????????????????????????????磬3??sgRNA?????????????????????????????dropout?????????????????????ó???????????????????????л????????????????????????????????????Ψ???????????????????1???????????????????????GitHub????????????á?

???????????????????????????“????”??????????????????Sanger sequencing data???????????????????????????????＼?????????????????????????????????????????????????м???????????ICE????BioRxiv????У???????????????????з?????????????????????????????????????????????????????????к????????????????????????????????????????????????????????????????Synthego???????????????????????CRISPR??????????????????????????

AS??Synthego???????????????????????????????????Щ????????Synthego????漰CAR T????????????

KH???????????????????????漰????????鶴??????????????????????????????????????????ó????????????????????ICE??????????????Щ???????????????????????????????????????????????????????????????δ???????????????????????????????????????????????

????????棬???????????CRISPR??????Ч?????????????ε???sgRNA???????????????о?????????????????????????????????????????μ????????????????????????????????????????????????????????CAR T?????????????????Щ?????????????Щ?????RUO??GMP?????????????????????????????????????????????????????????????κδ????????

???????????棬?????????????700????????????????????ó??????????????????????????????????CRISPR???????????????????????????????????????????????????????????????Щ?????漰????????????????????????????????б??????????????????????????????????????????????о???CRISPR??????????????????????????????????????????????????????????????????о????????CRISPR????????????????????????????о??????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????Σ?????????????о?????????????????????????鶴???

AS??Synthego??C???????гＯ??1.1????????????????????????

KH??Synthego?????????????????????RNA????????????????????????????????????????????????????????RNA???????????????Щ??????????????????????????????????о?????????2???????г????????????????????????????????????μ??з??????????????????????????????δ??????????????????

AS???г???????м???????????????????????????????????????CRISPR???????????????????????????????????CRIPSR?????????????????????????

KH?????????????????????????????????????????????Щ?????????????????????????￡???????????????????????????????????????“??????????Щ??????”??????????????????????????????????????????????????????????????????????????????Щ???????????????????????????????????????????????????????????????????

AS??????????????????ε?????Synthego??CRISPR???????????????????

KH???????????????CRISPR?????CRISPR??????????????????????????????????????????????????????????????Щ?г??????????á???????????????ε?????????????????????????????????????????????????????????????2?????????????о????????????????????????????????????????????????Synthego??????????????????????????г?????????o?????????????μ?????

AS????????????????????CRISPR?????/?????????????ж???????????????Щ?????Synthego?????????????????????

KH????CRISPR?????????????????о????????????????????????????е?CRISPR?汾?п?????????????????????Ч????????????????????μ?????????????????????????CRISPR??????????????????????????????????????Щ????????????????????????????????????????????????CRISPR??????鶴??????????????????Ч???δ???п???????Щ???????Ч??????

?????????????????????????????????????????????????Щ???????????д???????????????CRISPR?????Ч????????и?????????????????????????Synthego???????????????????????????sgRNA?н??????????????????о????????????????????????????????????????????????????????????????????????л???????о???????????????????????????????з?????????????????Щ?????????????????CRISPR?????鶴???????????????????????????????????о???????????о??????????????????????

?????????

????????????????????????CRISPR?г?????-2018?桷

???????????NGS???г?-2017?桷